基因治療公司:Prevail Therapeutics(PRVL)

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Prevail Therapeutics Inc.(NASDAQ:PRVL)創立于2017年7月,總部位于美國紐約州New York,全職雇員43人(6/6/2019),是一家基因療法公司,其目標是為患有破壞性神經退行性疾病的患者開發和商業化基于疾病的AAV基因療法。

Prevail Therapeutics(PRVL)美股百科:

Prevail Therapeutics, Inc.正在開發一系列基因療法,以治療帕金森病和其他神經退行性疾病以及溶酶體病。Prevail Therapeutics專注于利用人類遺傳學針對神經退行性疾病潛在的疾病調節標靶的最新突破,針對具有緊急未滿足需求的患者群體(目前沒有可用的療法來改變這些疾病的進展過程),通過在遺傳定義的患者群體中研究公司的基因療法,將精確醫學方法應用于神經變性。

Prevail Therapeutics的主要候選計劃——PR001,用于治療具有GBA1突變的帕金森病(PD-GBA),以及神經病理性戈謝病。公司致力于為一系列神經退行性疾病開發廣泛的基因療法產品線,包括用于治療具有GRN突變的額顳葉癡呆的PR006和用于治療突觸核蛋白病的PR004。

  1. PR001,用于治療患有PD-GBA和神經病理性戈謝病(Gaucher disease)的患者。PD-GBA影響全世界帕金森病總人口的7%至10%,僅在美國就估計有90,000人。戈謝病是最常見的溶酶體貯積癥之一,估計全球發病率為1/30000 - 1/100000。除戈謝病的非CNS表現外,神經病理性戈謝病患者表現出神經學表現,占美國所有戈謝病病例的約6%。
  2. PR006,用于治療患有GRN突變的額顳葉癡呆(FTD-GRN)。Prevail Therapeutics打算在2019年向FDA提交PR006用于治療FTD-GRN的IND。
  3. PR004,處于臨床前研究,用于治療突觸核蛋白病。

Prevail Therapeutics目前的所有程序都使用腺相關病毒(AAV)基因治療技術,公司認為這種技術特別適合治療中樞神經系統疾病。已經在第三方臨床試驗中觀察到基于AAV的病毒載體具有良好的耐受性,并且有望在包括CNS在內的一系列組織中提供穩定,持久的轉基因表達。公司最初選擇使用基于其轉化生物學特性和跟蹤記錄的AAV9,其認為這將在其初始適應癥中轉化為積極的臨床效果。在1型脊髓性肌萎縮的第三方 I 期臨床試驗中,觀察到AAV9能夠在CNS中進行基因遞送,并且可以通過單次施用實現廣泛的腦范圍生物分布。

Prevail Therapeutics開發用于神經退行性疾病的基因療法的差異化方法旨在減少其他人在開發中樞神經系統(CNS)治療方面所面臨的挑戰。公司選擇對應于具有特定基因突變的患者群體的疾病作為目標,公司認為這些疾病可以通過增加或減少特定基因的表達來治療,這使得它們非常適合基因治療。Prevail Therapeutics運用其對人類遺傳學的深刻理解來設計其基因治療產品候選藥物,每種藥物都是一次性治療,以解決公司認為可以推動疾病進展的關鍵基礎突變。

Prevail Therapeutics融資百科:

  • 種子輪由OrbiMed 和 Silverstein Foundation for Parkinson's with GBA提供資金。
  • 2018年3月8日,為帕金森病和其他神經退行性疾病患者開發基因療法的生物技術公司Prevail Therapeutics, Inc.今天宣布了一項7500萬美元的A輪融資,投資者包括OrbiMed, Pontifax Fund, RA Capital Management, EcoR1 Capital, Omega Funds, BVF Partners L.P., Boxer Capital, LLC, Adage Capital Management L.P. 和 Alexandria Venture Investments。
  • 2019年3月27日,總部位于紐約的Prevail Therapeutics表示,已經在B輪融資中募集了5000萬美元,投資者包括:Surveyor Capital,AbbVie Ventures,OrbiMed,Pontifax,RA Capital Management,EcoR1 Capital,Omega Funds,BVF Partners ,Boxer Capital,Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments。
  • 2019年5月24日,Prevail Therapeutics遞交IPO招股說明書,計劃于同年6月20日IPO登錄納斯達克。

Prevail Therapeutics(PRVL)美股投資:

同日上市的新股還有:Personalis(PSNL)Akero Therapeutics(AKRO)Atreca(BCEL)Dermavant(DRMT)Grocery Outlet(GO)Prevail Therapeutics(PRVL)Slack Technologies(WORK)

Prevail Therapeutics Inc.(NASDAQ:PRVL)于5/24/2019遞交IPO上市文件,于 6/20/2019 IPO上市登錄納斯達克,發行價$17.00美元,發行740萬股,募資1.25億美金,Morgan Stanley/ BofA Merrill Lynch/ Cowen and Company承銷。

  • 參考資料:
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